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基因改造 愛滋抗體將作人類測試

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基因改造 愛滋抗體將作人類測試

發表 由 pinky 于 周日 9月 24, 2017 3:05 pm

愛滋病藥物不斷有新發展,最新美國「國立衞生研究院」聯同法國藥廠研製出「三合一」的基因改造抗體,研究人員以動物實驗,將這個新抗體用作應對超過二百種不同的HIV病毒株,發現抗體在九成九的病毒株中都具活性。團隊初步計劃下年底進行人類臨床測試,若成功便有潛質成為愛滋病介入治療新方法。但有本港愛滋病專家認為,目前難以估計可否用於人類臨床,成效對比雙特異性抗體也未有顯著進步。

該項研究報告是法國藥廠賽諾菲、哈佛大學醫學院等研究人員的成果,於上周三(20日)已在醫學雜誌《自然》刊登。該種三特異性抗體有別於天然的抗體,由研究員從百多種組合找出來,一個分子具備三種抗體功能,攻擊三個生物標靶。

非自然基因 港專家對功效成疑
研究團隊將廿四隻恒河猴分為三組,其中一組用三特異性抗體,另兩組各獲一種感染後自然產生的抗體。五日後,廿四隻恒河猴暴露於猴類愛滋病SHIV的兩種病毒毒株之間,八隻獲三特異性抗體的猴子全部都無感染病毒,餘下十六隻中,有十一隻都受病毒感染。實驗同時發現,超過二百種不同的HIV病毒株,三合一的新抗體對九成九病毒株都具活性。團隊有望下年進行臨床測試。

香港大學李嘉誠醫學院微生物學系教授、愛滋病研究所所長陳志偉表示,他與團隊也有討論該項發現,形容結果夢幻,但擔心這種非自然的基因改造抗體,在人類身上有機會減低功效,至於能否發展成臨床用途成疑,而且要大量生產這種抗體,都很具挑戰。

本港衞生防護中心今年第二季接獲一百八十七宗愛滋病病毒新增感染個案,第一季有二百零二宗。自一九八四年以來,愛滋病病毒感染呈報個案累積至八千七百九十九宗。防護中心表示,愛滋病雖仍是無法根治,但採用抗病毒藥物抑制病毒複製,以及預防因缺乏免疫力導致的感染,已有助改善患者質素及延長生命。現時的抗病毒藥物治療,已是目前最有效的混合治療。現時用於治療愛滋病病毒感染者的藥物中,Truvada都有預防病毒感染的功效。至於今次研究,防護中心認為仍在非常初步的階段,會繼續留意最新的人類臨床科研實證,不時檢討本港愛滋病治療方法。

美國專家與藥廠研製出「三合一」基因改造抗體有望成為愛滋病新療法。


三特異性抗體有別於天然的抗體,一個分子具備三種抗體功能,攻擊三個生物標靶。

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pinky

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基因治療突破 退化症童穩病情

發表 由 Aston Martin 于 周六 10月 07, 2017 2:29 pm

以往醫學界對基因治療欠缺把握,但近日卻出現突破。美國波士頓有醫學研究團隊近日宣布,成功幫助十五名患有腎上腺腦白質退化症(Adrenoleukodystrophy)的年幼患者穩定病情,令人鼓舞。有關結果周三刊登在《新英格蘭醫學雜誌》。

腎上腺腦白質退化症會令身體無法製造一種能分解若干脂肪酸的蛋白質,令神經受破壞。此病主要患者為男童,平均全球每兩萬名男孩之中,就有一人會患此症。在今次臨床實驗,十七名四至十三歲嚴重患者參與。

醫生首先移走部分病人的血液幹細胞,在實驗室作基因改造並且加入健康基因,然後再通過靜脈注射入患者體內。在重新注射前,患者需要服食強烈藥物破壞他們本身的骨髓,這樣才能讓經修改基因在體內植根及繁衍,再生產出患者所需的蛋白質。

未見機能急惡化
此病會導致患者的身體機能急速惡化,並於染病後十年內奪命。其中十五名患者接受今次基因治療後兩年,並沒有出現嚴重殘障,包括美國紐約七歲男童羅賈斯。

這令人聯想到一九九二年以同一病症為題材的一套電影《奇迹》(Lorenzo's Oil),電影中講述主角羅倫佐的父母為尋找方法醫治他而鍥而不捨的故事。

腎上腺腦白質退化症的患者主要為男童。(美聯社圖片)
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Aston Martin

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